Sebelipaasi alfa - Sebelipase alfa

Sebelipase alfa , jota myydään tuotenimellä Kanuma , on yhdistelmä-DNA-muoto on entsyymin lysosomaalisen hapan lipaasi (LAL), joka käytetään lääkitys hoidettaessa lysosomaalisen hapan lipaasi puutos (LAL-D). Se annetaan intraveenisen infuusion kautta. Se hyväksyttiin lääketieteelliseen käyttöön Euroopan unionissa ja Yhdysvalloissa vuonna 2015.

Lääketieteellinen käyttö

Sebelipaasi alfa on tarkoitettu pitkäaikaiseen entsyymikorvaushoitoon kaiken ikäisille ihmisille, joilla on lysosomaalihappolipaasin (LAL) puute.

Historia

Sebelipase kehitettiin Synageva että tuli osa Alexion Pharmaceuticals 2015. Sen tuotanto, kanat ovat geneettisesti muunnettuja tuottamaan rekombinanttinen muoto LAL (rhLAL) niiden munanvalkuainen . Uuttamisen ja puhdistamisen jälkeen se tulee saatavana lääkkeenä. 8. joulukuuta 2015 FDA ilmoitti hyväksyvänsä kaksi keskusta: Huumeiden arvioinnin ja tutkimuksen keskus (CDER) hyväksyi lääkityksen ihmisen terapeuttisen käytön, kun taas eläinlääketieteellinen keskus (CVM) hyväksyi rekombinantin hakemuksen. DNA konstruoi geenitekniikalla tuotetun kanan rhLAL: n tuottamiseksi munanvalkuaisissa. Tuolloin FDA hyväksyi Kanuma oli ensimmäinen ainoa kananmunissa valmistettu lääke, joka oli tarkoitettu ihmisille.

Sebelipaasi alfa on harvinainen lääke ; sen tehokkuus julkaistiin vaiheen 3 tutkimuksen jälkeen vuonna 2015. LAL-tauti vaikuttaa alle 0,2: een 10 000: sta ihmisestä EU: ssa.

Yhteiskunta ja kulttuuri

Taloustiede

Barclaysin analyytikoiden vuonna 2015 tekemän arvion mukaan lääkkeen hinnaksi odotettiin noin 375 000 dollaria vuodessa.

Viitteet

Ulkoiset linkit

• "Sebelipaasi alfa" . Huumetietoportaali . Yhdysvaltain kansallinen lääketieteellinen kirjasto.

Tämä lääke artikkeli liittyvät ruoansulatuskanavan on tynkä . Voit auttaa Wikipediaa laajentamalla sitä . v t e